Göran lundström barnläkare

Hem / Hälsa & Välmående / Göran lundström barnläkare

GAD-specifikt immunsvar sågs med tendens till s k Th2-deviation och toleransutveckling. Studier av säkerhet har visat att GAD-behandling inte minskar effekten av GAD-enzym (funktion i centrala nervsystemet), och bindningsställen på antikroppar (epitoper) förändras inte. Screening av dessa barn görs på Sveriges barnkliniker och bestäming av autoantikroppar görs sedan i Linköping.
Barnen kommer att följas med provtagning (glukostolerans, autoantikroppar, cellmedierad immunfunktion) var 6:e månad under 5 år eller fram till diabetesdebut

Betydelse: Om vi kan förebygga Typ 1 diabetes vore det ett genombrott av enorm betydelse.

Decision

Projektets innehåll

Sammanfattning

Autoimmun destruktion av de insulinproducerande beta-cellerna leder till typ 1 diabetes (T1D), som trots intensiv behandling medför livshotande eller invalidiserande komplikationer.

Dessa barn följs redan i pågående populationsstudier, i Sverige (ABIS; Alla Barn i Sydöstra Sverige), Norge (MIDIA) och Finland (DIP). Beslut 20100114.

Approval from the ethical review board is required for funds to be disbursed

Decision date: 2010-12-15

Decision
Applied sum405,120
Granted sum200,000

Göran Lundström 66

Man
Bengtseredsvägen 88
434 97 Kungsbacka

Fyller 67 år på en torsdag om 47 dagar

.

Dessa studier som är godkända av etikprövningsnämnder, följer många tusen barn.
B.

dels barn, positiva för autoantikroppar, i familjer där ett syskon eller en förälder redan har Typ 1 diabetes. En s k Fas III studie, som startade i Europa juli 2008 med 334 patienter rekryterade början av nov 2009, där alla nu fått sina GAD-vaccinationer, har inte visat några negativa effekter.
Eftersom GAD-behandling kan förmodas ha bäst effekt tidigt i sjukdomsförloppet vill vi behandla friska barn med ökad risk att utveckla T1D, identifierade genom att de har autoantikroppar.

GAD-specifikt immunsvar sågs med tendens till s k Th2-deviation och toleransutveckling.

Decision

Sammanfattning

Autoimmun destruktion av de insulinproducerande beta-cellerna leder till typ 1 diabetes (T1D), som trots intensiv behandling medför livshotande eller invalidiserande komplikationer. Dessa barn följs redan i pågående populationsstudier, i Sverige (ABIS; Alla Barn i Sydöstra Sverige), Norge (MIDIA) och Finland (DIP).

Man finner bl.a ö-cellsantikroppar (ICA), insulinautoantikroppar (IAA) och glutaminsyradekarboxylas-antikroppar (GADA) före den manifesta sjukdomen. Denna autoimmuna reaktion pågår i allmänhet lång tid innan T1D bryter ut. Effekt och säkerhet av GAD65-alum behandling (Diamyd®) undersöktes på patienter i åldern 10-18 år, vilka nyligen fått T1D.

Studien visade inga biverkningar av Diamyd®-behandlingen som däremot kunde bevara viss kvarvarande insulinsekretion (Ludvigsson NEJM 2008). Denna autoimmuna reaktion pågår i allmänhet lång tid innan T1D bryter ut. Screening av dessa barn görs på Sveriges barnkliniker och bestäming av autoantikroppar görs sedan i Linköping.
Barnen kommer att följas med provtagning (glukostolerans, autoantikroppar, cellmedierad immunfunktion) var 6:e månad under 5 år eller fram till diabetesdebut
Betydelse: Om vi kan förebygga Typ 1 diabetes vore det ett genombrott av enorm betydelse.

Nödvändiga Bilagor

Ethical review

Application to the ethical review board is filed or being planned

Reference number from the ethical review board
Dnr M 191-09 " NORDIAPREV ( Nordic Diabetes Prevention Trial)- En randomiserad dubbel-blind studie att använda Diamyd för att förebygga Typ 1 diabetes hos barn och ungdomar med ökad risk att utveckla sjukdomen".

Uppföljning av patienter fortfarande efter 48 månader visar inga negativa effekter. Effekt och säkerhet av GAD65-alum behandling (Diamyd®) undersöktes på patienter i åldern 10-18 år, vilka nyligen fått T1D. Studien visade inga biverkningar av Diamyd®-behandlingen som däremot kunde bevara viss kvarvarande insulinsekretion (Ludvigsson NEJM 2008). En s k Fas III studie, som startade i Europa juli 2008, hittills (1 okt-09)med 280 patienter, har inte visat några negativa effekter.

Eftersom GAD-behandling kan förmodas ha bäst effekt tidigt i sjukdomsförloppet vill vi behandla friska barn med ökad risk att utveckla T1D, identifierade genom att de har autoantikroppar.

Man finner bl.a ö-cellsantikroppar (ICA), insulinautoantikroppar (IAA) och glutaminsyradekarboxylas-antikroppar (GADA) före den manifesta sjukdomen.

göran lundström barnläkare

Även attityder hos barnen och föräldrar till screening och behandling ska studeras och etiska frågeställningar belysas.
Vi har beräknat att kunna visa ovanstående genom att inkludera minst 200 barn i åldern 4-18 år,
A. dels barn från allmän befolkning positiva för GADA och minst ytterligare en autoantikropp.